藥物標靶研發中心依據「亞太生技醫藥研發產業中心」之新藥加值暨加速計畫之生技醫藥核心設施平台之建議而規劃其研究重點（上圖）。將針對未滿足的醫療需求 (Unmet Medical Need)，如癌症及難治癒型發炎等疾病，綜合以分子生物學、細胞學、遺傳學及生化學的原理來：

1. 剖析疾病病因；
2. 找出疾病之致病標的 (Target)；
3. 並解析其訊息途徑及分子機轉 (Mechanism)；
4. 以發展可用於治療 (Druggable) 的新藥種類，包括小分子藥物、植物藥、蛋白及胜肽藥物、醫材、細胞及基因治療、核甘酸藥物及 Crisper case9 等尖端醫學；
5. 利用臨床前動物疾病模式進行概念證明 (Proof of Concept)。

對於細胞治療等已有基礎之新藥研發則按照既定行程，進行 I、II 及 III 期之臨床試驗規劃。